Šiaudų medžioklė
Dr. Andrea Bannert dirba „houseofgoldhealthproducts“ nuo 2013 m. Biologijos daktaras ir medicinos redaktorius iš pradžių atliko mikrobiologijos tyrimus ir yra ekspertas mažų dalykų: bakterijų, virusų, molekulių ir genų. Ji taip pat dirba laisvai samdoma darbuotoja „Bayerischer Rundfunk“ ir įvairiuose mokslo žurnaluose, rašo fantastinius romanus ir vaikų istorijas.
Daugiau apie „houseofgoldhealthproducts“ ekspertus Visą „houseofgoldhealthproducts“ turinį tikrina medicinos žurnalistai.Hannah turi mirti. Nors yra vaistas nuo jos vaikų demencijos. Ar tokiu atveju farmacijos įmonė tikrai gali atsisakyti išduoti vaistą - tik todėl, kad jis dar nebuvo patvirtintas?
Hannah sėdi prie rankdarbių stalo ir klijuoja sparnus prie drugelio. Devynerių metų mergina rudais, šiek tiek garbanotais plaukais mėgsta užsiimti rankdarbiais. Tačiau netrukus ji to padaryti nebegalės. Kadangi Hannah serga reta liga: 2 tipo neuronų ceroidine lipofuscinoze arba sutrumpintai NCL2. Rašymo Hannah draskymas ant drugelio vargu ar gali būti iššifruotas. Hannah jau nebegali tinkamai skaityti ar rašyti - ji kenčia nuo demencijos. Ligai progresuojant, ji taip pat neišmoks vaikščioti ir kalbėti - ir ji taps akla. Jauniems pacientams, sergantiems NCL2, taip pat dažnai būna haliucinacijų ir epilepsijos priepuolių. Dauguma miršta paauglystėje.
Hannos tėvams vasario mėnesio diagnozė buvo didelis šokas. „Pirmiausia turėjau išeiti į lauką verkti“, - „houseofgoldhealthproducts“ pasakojo Hannah mama Stefanie Vogel. Tačiau tada šeima sužinojo apie vaistą, galintį padėti Hannai. Laimikis: jis vis dar yra klinikinių tyrimų etape ir bus patvirtintas ne anksčiau kaip po dvejų trejų metų. Hanai jau per vėlu. „Mes padarysime viską, ką galime, kad Hannah kuo greičiau gautų vaistus“, - sako mama. Bet ar tai netgi įmanoma?
Leidžiamos išimtys
Prieš pateikiant naują vaistą į rinką, klinikiniai tyrimai turi nustatyti, ar jis veikia ir ar jis toleruojamas. Tačiau Vokietijoje yra vadinamojo individualaus gydymo galimybė. Jei kas nors serga mirtinai, kaip Hannah, gamintojui leidžiama išleisti vaistą šiam pacientui prieš patvirtinimą, rašo Tyrimais pagrįstų vaistų gamintojų asociacija (vfa). Būtina sąlyga yra tai, kad visos kitos terapijos galimybės buvo išnaudotos ir kad gydytojas perėmė gydymą.
Mažoji Hannah atitinka visus kriterijus individualiam bandymui pasveikti. Vaikams, sergantiems NCL2, trūksta specifinio fermento - tripeptidilpeptidazės 1 (TPP 1). Tai, galima sakyti, pačios kameros šiukšlių išvežimas. Be to, audiniuose kaupiasi vaškinės medžiagos. Dėl to jautrios nervų ląstelės palaipsniui miršta.
Pakeistas ląstelių šiukšlių šalinimas
„Prasminga pakeisti trūkstamą 1 TPP“, - sako Miunsterio universiteto profesorius Thorstenas Marquardtas. Metabolizmo ekspertas dažnai gydė pacientus vaistais, kurie dar nebuvo patvirtinti. Jis taip pat prižiūrėtų Hannah terapiją.
Cerliponase Alfa arba BMN 190 - tai JAV bendrovės „Biomarin“ vaisto pavadinimas, galintis išlaisvinti Hannah nervines ląsteles nuo šiukšlių. Kad dirbtinai pagaminti fermentai patektų tiesiai į vietą, mažas vamzdelis per mini skylę kaukolės viršuje įkišamas tiesiai į vaikų smegenis, kuris yra prijungtas prie nedidelio rezervuaro. Tada pakaitinis fermentas nuolat išleidžiamas į smegenų nervų ląsteles.
Atsisakyta fermentų pakaitinės terapijos
Pusantrų metų buvo atliktas tarptautinis klinikinis tyrimas, kuriame dalyvavo 24 NCL2 vaikai. Gamintojo teigimu, nė vieno mažo tiriamojo būklė nepablogėjo nuo to laiko, kai jie pradėjo vartoti vaistą. Kai kurie netgi praneša apie pagerėjimą.
Tačiau Biomarinas nenori išleisti gyvybę gelbstinčio vaisto Hannai gydyti. Pasak vfa, sprendimas iš tikrųjų priklauso tyrimais pagrįstai farmacijos kompanijai. Turi būti pasvertas, ar yra tikimybė ar rizika pacientui konkrečiu atveju.
Kova su farmacijos milžinu
Tiesą sakant, paklausus „houseofgoldhealthproducts“, „Biomarin“ rašo, kad šiuo metu vaisto saugumas ir veiksmingumas dar nėra pakankamai įrodytas. Tačiau argumentas atsilieka: „Hannah neturi alternatyvos. Per vienerius ar dvejus metus jos smegenys bus taip sunaikintos, kad jai reikia priežiūros “, - sako Stefanie Vogel. Be to, farmacijos kompanija nurodo „etinį įsipareigojimą“, kurį turi prisiimti visi pacientai, sergantys NCL2, „kurie taip pat labai laukia naujų gydymo galimybių.
Todėl baiminamasi, kad vaisto patvirtinimas gali būti atidėtas, jei jis bus išleistas pacientams, nepriklausantiems tyrimui. Rizika neabejotinai yra duota, būtent, jei kas nors negerai, kai bandoma išgydyti. Tada, pavyzdžiui, tyrimo dalyviai gali pasitraukti arba licencijas išduodanti institucija gali priimti neigiamą sprendimą, aiškina dr. Rolfas Hömke iš „vfa“ pasakojo apie problemą „houseofgoldhealthproducts“. Tokiu atveju kitiems pacientams iš tikrųjų tektų ilgiau laukti vaisto. Labiausiai Biomarinas prarastų daug pinigų.
Hannah ir jos šeima nenori to sutikti. Jūs pradėjote peticiją svetainėje change.org, kurią akimirksniu pasirašė daugiau nei 200 000 žmonių. Dar reikia išsiaiškinti, ar jie gali pakeisti farmacijos milžino nuomonę. Hannah taip pat kreipėsi dėl antrojo klinikinio tyrimo, kuris prasidės gruodį. Niekas nežino, kaip toli liga bus šiuo metu.
Nuoroda į parašų rinkinį „Hope for Hannah“:https://www.change.org/hannah
Žymos: dantys maitinimas paliatyvi medicina
