Genų terapija - pataisytas genomas

Christiane Fux Hamburge studijavo žurnalistiką ir psichologiją. Patyręs medicinos redaktorius nuo 2001 metų rašo žurnalų straipsnius, naujienas ir faktinius tekstus visomis įmanomomis sveikatos temomis. Be darbo „houseofgoldhealthproducts“, Christiane Fux taip pat užsiima proza. Pirmasis jos kriminalinis romanas buvo išleistas 2012 m., Ji taip pat rašo, kuria ir leidžia savo kriminalines pjeses.

Daugiau Christiane Fux įrašų Visą „houseofgoldhealthproducts“ turinį tikrina medicinos žurnalistai.

Teoriškai genetinės medžiagos klaidas jau galima tikslingai ištaisyti šiandien. Tačiau genų terapija dar tik vystosi - rizika yra didelė.

Įgimtos ar įgytos genetinės gedimai yra daugelio negalavimų priežastis - nuo paveldimų ligų iki vėžio. Genų terapija paprastai siekiama kompensuoti ar ištaisyti genetinės sudėties klaidas.

Pakaitinė terapija - fiksuotas kodas

Aukščiausia genų terapijos disciplina tikriausiai yra pakaitinė terapija. Esmė yra pakeisti sergančius organizmo genus į sveikus. Optimaliu atveju tokią terapiją reikia taikyti tik vieną kartą.

Pakaitinei terapijai medicinos specialistai turi nukreipti terapinius genus į paciento kūno ląsteles. Virusai, ištobulinę tokį procesą savo reprodukcijai, dažniausiai naudojami kaip transporto priemonės. Pirma, virusas pašalinamas, kad nesusirgtų pacientas. Tai pašalina visus viruso genus, kurie gali pakenkti žmonėms. Bet tai dar neveikia puikiai: tyrimai ne kartą parodė labai kritinius ligos kursus. Todėl mokslininkai kuria metodus, kuriais virusus pakeičia labiau suderinami dirbtiniai pernešėjai (vektoriai).

Transportuotojai gali būti švirkščiami į kraują ar audinius (in vivo), arba gydytojai paima iš paciento ląsteles, kurios vėliau laboratorijoje yra „užkrėstos“ sveikais genais, o paskui persodinamos (ex vivo). Kartais, kaip ir cistinės fibrozės atveju, sėkmė taip pat buvo pasiekta purškiant kvėpavimą. Tačiau poveikis truko tik apie 30 dienų.

Cistinė fibrozė yra monogeninė liga, kuriai būdingas tik vienas genas. Mokslininkai šiuo metu viliasi, kad jie pasveiks. Tačiau kol kas metodas yra daugelio žmonių, turinčių genus, ateities svajonė. Genų terapija dar tik vystosi ir apima didelę riziką.

Todėl Vokietijoje gyvybei pavojingiems pacientams, daugiausia vaikams, kuriems nėra kitų gydymo metodų, teikiama pirmenybė gydymui genų terapija. Žinomiausi šios paraiškos pavyzdžiai yra monogeninės imuninės ligos, kurioms būdingas tik vienas genas, ypač imuninės sistemos ligos.

Tokiu atveju kaulų čiulpų donorystė dažnai yra vienintelė išgydymo perspektyva. Tačiau tinkamo donoro paieška dažnai užtrunka per ilgai, o negydomi pacientai miršta labai jauni. Kaip genų terapijos dalis, kaulų čiulpų ląstelės yra aprūpintos atitinkamu genu ir sugrąžinamos į paciento kūną. Tai jau pavyko pavieniais atvejais.

Papildoma terapija - jėgos lavinimas genams

Papildoma terapija yra tam tikrų genų funkcijų stiprinimas. To pavyzdys yra bandymas į imunines ląsteles įnešti genų, kurie stiprina apsaugą nuo vėžio. Ši genų terapijos forma iki šiol buvo naudojama tik labai retai, nes jos rizika nebuvo pakankamai ištirta.

Slopinimo terapija - pašalinkite trikdžius

Slopinimo terapijos tikslas yra visiškai priešingas: čia siekiama specialiai slopinti nesveiką genų veiklą. Viena iš galimų taikymo sričių būtų ŽIV užsikrėtusių žmonių terapija, kuri naudoja genų terapiją, kad sustabdytų keturių plitimą kraujyje.